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定制新药拯救脑病女孩 多年来,美国科罗拉多州的一对夫妇一直在寻找为何他们活泼开朗的小女儿走路、说话和看东西越来越困难。2016年12月,Julia Vitarello和Alek Makovec得知6岁的女儿Mila Makovec几乎可以肯定患有贝敦氏症。这是一种遗传性的致命神经退行性疾病。现在,Mila正在使用一种针对其特定致病DNA突变的药物,而且似乎已经阻止了病情的发展。 一种特制药物似乎正 […]

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